相信绝大多数人都没听说过这种药，即使是在医院工作的很多医务人员对这种药物也是非常陌生的。
又是因为医务人员学业不精，只是因为这种药太特殊，平时根本用不到，只用于一种[b]罕见病。[/b]
[b]脊髓性肌萎缩。[/b]
如果你对这种疾病不了解，只能说你很幸运，你的身边没有类似的患者，你也不必每天生活在忧虑和恐惧当中。
但是这种疾病的发病率依然不是“0”，我们国家还是有很多类似患者的有研究显示，[b]每10万名儿童中就有4~10人[/b]，因脊髓性肌萎缩需要治疗。
据保守估计，目前我们国家需要这种药物的儿童人数，[b]可能达到3万人。[/b]
对大多数人来说，这种要多少钱可能并没有任何意义，甚至一生都不会用到，但是对这3万个家庭来说，那可是救命的事情。
这种疾病到底怎么样呢？为什么会这么贵呢？
@康复Therapy
一、脊髓性肌萎缩症。 人是怎么运动呢，当然并不是靠意念，而是靠神经的电信号，把信号传导给肌肉，然后就动了。
这种通路在正常情况下都是可行的，如果中间任何一道关卡受到阻碍，不能有效发挥作用，那么人的运动就会受到限制。
  在诸多道关卡中，有一道关卡就很重要：[b]脊髓中的运动神经元。[/b]
但是有一些患者脊髓中的运动神经元出现了变性，那么运动功能也就会随之下降，会出现[b]肌肉没有力气[/b]，甚至是肌萎缩。
这种疾病通常不是外界原因导致的，而是一种[b]基因遗传疾病。[/b]
作为[b]染色体隐性遗传病[/b]，他的患病原因也很简单，母亲有一条隐性的遗传染色体，同时父亲也有一条隐性遗传染色体，二者遇到一起便出现了这种疾病的小患者。
目前来说这种疾病分为5种类型，最重的是0型，出生前就发病了，在妊娠期就可能观察到胎动减少，甚至没有胎动，这类[b]最重的患者通常在6个月内就会离开人世。[/b]
很多人会好奇，不就是肌肉没力量吗？为什么还会因此而丧命呢？
要知道，可不单纯是四肢肌肉没力量，如果是[b]负责呼吸的肌肉没有力量，那么呼吸就会受到抑制，这可是直接威胁到生命安全的。[/b]
不过并不是所有患者都是那么严重，比如3型甚至是4型患者，在人群中分别占有30%和5%，这些患者通常在18个月后起病，特别是4型，有些患者可能会在30岁之后起病。
而且这两类患者的预后都比较好，很多3型脊髓性肌萎缩患者，可能因为肌肉力量丧失，不能站立，甚至是不能行走，需要在轮椅中生活，[b]可寿命都是正常的。[/b]
而4型患者即使是出现症状，运动能力也不会受太多影响，很多患者都可以终生保持独立行走，并不会因此缩短寿命。
但是[b]如果一点都不治疗，有90%患者是活不过两岁的，都会早早夭折。[/b]
看到这里你可能有些明白了，虽然分很多种类型，可是并不是所有患者都是不能治的，有一些患者经过治疗，是可以避免死亡的，甚至可以有效缓解病情，能够很好地生活下去。
所以这种疾病有的治，而且经过研究人员的不懈努力，已经找到了治疗这种疾病的有效药物，但是问题就出现了，这种药很贵。
[b]有多贵呢？[/b]
二、一针，70万。 注意，这里说的，[b]只是一只针剂的价格，接近人民币70万。[/b]
而且[b]一整年可能需要6针[/b]，于是第1年的费用可能在[b]400万元人民币左右。[/b]
而第2年开始就不需要这么多次注射，费用会随之下降，不过之后每年的价格也逼近200万元。
[b]觉得贵吗？[/b]
你还真别觉得贵，因为这可是在我国的价格，[b]当时在美国上市的时候，诺西那生钠的定价甚至达到了12.5万元美元一针。[/b]
注意这是美元，可并不是人民币，折合成人民币差不多是[b]86万。[/b]
[b]而第1年的费用甚至可以高达521万人民币。[/b]
这你还别嫌贵，全世界独一份，药店也不逼着人买，都是患者家属自愿购买的。
[b]你就说，气不气人吧。[/b]
气人，非常气人，难道没那么多钱就不能活下去吗？
要知道一支药只有5毫升，这5毫升差不多是70万元，输注点滴的时候，每毫升可以变成20滴，经过简单的计算就可以得出结论，[b]输液的时候，每滴药物的价格就是7000元。[/b]
看着点滴瓶子一滴滴往下掉落，那不仅是药物，还是钱，还是生命的希望。
但是这么贵的药，能不能降价呢？
[b]要相信国家，我们的医保一直在改革[/b]，并没有放弃这些小众人群，国家并没有放弃这些普通人。
三、国家出手。 在最新的医保目录中可以看到国家医保局做出了很大的努力，有74种药品进入了这个目录，其中最想喝的就是这种药物，诺西那生钠注射液，而它的价格也不是70万了，[b]一针只需要3.4万元。[/b]
别看3.4万还很多，国家已经很努力了，经过了差不多9次谈判才把这个价格确定下来，已经很努力了。
  从2022年的1月1日开始，再购买这些药物就没这么贵了，有学者计算过，[b]在降价之后每个患者家庭每年的自费费用可以降到10万元以内。[/b]
想活下去已经不是遥不可及的梦想了，很多家庭都是可以承担的了。
总结。 从2019年开始，作为脊髓性肌萎缩症的精准靶向药物，诺西那生钠注射液就在我国问世了。
虽然这是一个好消息，但是很多患者仍然没有用药，不是因为别的，还是因为太贵了根本就用不起，[b]即使卖房子卖地，砸锅卖铁可能也凑不出这些钱。[/b]
虽然有很多公益项目，也有一些援助项目，但是计算下来，每个孩子的家庭也需要自费很多钱，甚至超过100万。
[b]一年拿出100万，有多少家庭能接受得了呢？[/b]
其实类似的事情还很多，类似的疾病也不少，想活下去，还是需要国家的出手，让很贵的药物价格降下来，让大家更好地生活下去。
希望医保可以纳入更多的药物，让更多的人可以受益。